Al via due start-up innovative in ambito biomedico grazie all’incontro tra Equiter, investitore di capitale di rischio e advisor del Fondo Ricerca e Innovazione (RIF), e Fondazione Telethon, organizzazione non profit che lavora ogni giorno per dare risposte concrete a chi lotta contro una malattia genetica rara. Con un investimento complessivo di 16 milioni di euro – 14 dei quali investiti dal RIF e 2 da Fondazione Telethon – nasceranno infatti due realtà, valutate positivamente sul piano strategico-programmatico dal Ministero dell’Istruzione, dell’Università e della Ricerca, che potranno contare su tecnologie d’avanguardia per lo sviluppo di due progetti di ricerca nel campo della genomica e della terapia genica. Le start-up innovative Next Generation Diagnostics srl e InnovaVector srl prenderanno vita infatti grazie all’investimento del Fondo RIF e al contributo scientifico dei ricercatori dell’Istituto Telethon di Genetica e Medicina (Tigem) di Pozzuoli, in particolare il direttore Andrea Ballabio e il responsabile del programma di terapia genica Alberto Auricchio, che ricoprono entrambi la carica di professore ordinario di Genetica Medica all’Università “Federico II” di Napoli. La stessa Università ha riconosciuto ufficialmente le due spin-off.
Next Generation Diagnostics srl si occuperà di sviluppare e sperimentare nuove tecniche diagnostiche basate sulla genomica e sui sistemi di sequenziamento del Dna di nuova generazione (Next Generation Sequencing-NGS), su cui il Tigem può vantare un’esperienza pluriennale dedicata all’individuazione delle cause di malattie genetiche ultra-rare non diagnosticate. Questi metodi hanno portato una forte accelerazione nella ricerca biomedica degli ultimi anni e sono ormai abbastanza “maturi” per essere mutuati anche dalla pratica clinica: obiettivo della start-up sarà proprio quello di perfezionare l’applicazione dell’NGS nella diagnosi molecolare di malattie genetiche rare e di tumori, per sviluppare veri e propri servizi diagnostici.
InnovaVector srl avrà invece l’obiettivo di progettare e sperimentare nuove tecniche di produzione, purificazione e controllo della qualità dei vettori virali adeno-associati (AAV) per l’utilizzo in terapia genica. I vettori virali, ovvero virus opportunamente ingegnerizzati per trasportare in modo sicuro ed efficiente materiale genetico all’interno delle cellule bersaglio, sono lo strumento chiave della terapia genica, approccio terapeutico che è letteralmente esploso negli ultimi anni e che ha visto la Fondazione Telethon tra gli assoluti pionieri del settore. In particolare, i vettori AAV sono attualmente tra i vettori più utilizzati per la terapia genica: per esempio sono alla base dei farmaci già sul mercato per la terapia genica dell’atrofia muscolare spinale e dell’amaurosi congenita di Leber (una forma ereditaria di cecità), ma anche dell’approccio terapeutico messo a punto dal Tigem per una rara malattia del metabolismo, in corso di sperimentazione clinica presso il Policlinico universitario Federico II di Napoli. Obiettivo generale di InnovaVector sarà produrre vettori AAV di grado clinico (GMP) per supportare tutte le fasi di sviluppo dei prodotti, fino all’eventuale autorizzazione all’immissione sul mercato. InnovaVector sarà inoltre la prima azienda con una piattaforma proprietaria per la produzione di vettori virali “duali” in grado di soddisfare la domanda per terapie geniche che richiedono il trasferimento di geni di grandi dimensioni.
