La Sma1, malattia genetica degenerativa a prognosi infausta, aveva colpito anche la piccola Vittoria, di un solo anno e mezzo d’età.
Nei giorni scorsi, i genitori Sonia e Gerardo De Biase avevano rivolto un appello, affinché potesse essere inclusa anche lei nella sperimentazione, probabilmente unica ancora di salvezza.
Questo appello, diffuso su Facebook con 15000 condivisioni, a quanto pare, è stato ascoltato e accolto dal ministro della Salute Beatrice Lorenzin, che ha dichiarato: “Faremo tutto il possibile perché la piccola Vittoria possa avere la possibilità di utilizzare il farmaco che ha richiesto e che è in fase di sperimentazione. Noi daremo tutte le autorizzazioni, dopodiché saremo nelle mani della casa farmaceutica produttrice della molecola” (fonte www.napolitoday.it).
La bambina di Marano (Na), quindi, nell’uso del farmaco sperimentale “Isis Smnrx”, ha l’ok del ministro. Si tratta di un prodotto non in commercio, ma prescrivibile in casi eccezionali, quali malattie rare che mettono a serio rischio la vita del paziente.
L’unico ostacolo da superare, dopo il conseguente “sì” di Aifa e Ministero della salute, sarebbe la casa farmaceutica statunitense
Inizialmente, come ricordato dal Corriere, non aveva potuto partecipare alla sperimentazione, in quanto il protocollo prevedeva un limite massimo d’età (sette mesi) che Vittoria aveva già superato.
A causa della sua malattia, l’atrofia muscolare spinale di tipo 1, la piccola ha da sempre problemi nei movimenti e nella respirazione.
